Commissione Europea: consultazione sulla legislazione in materia di medicinali orfani per uso pediatrico

In data 12 ottobre 2018 la Commissione Europea ha aperto una consultazione sui Regolamenti concernenti i medicinali orfani e i medicinali per uso pediatrico. La consultazione mira a valutare l’efficienza e l’efficacia dei due Regolamenti, in particolare alla luce dei recenti sviluppi farmaceutici, tra cui l’impatto degli incentivi per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di tali medicinali.

Il Regolamento relativo ai medicinali per uso pediatrico è entrato in vigore il 26 gennaio 2007 con lo scopo di migliorare la salute delle popolazioni pediatriche, facilitando lo sviluppo e la disponibilità di farmaci per i bambini dai 0 ai 17 anni. Il Regolamento mira a garantire che le medicine per i bambini siano di alta qualità, ricercate in maniera etica e autorizzate in modo appropriato, senza sottoporre i bambini a sperimentazioni non necessarie. Il Regolamento ha istituito il Comitato Pediatrico (Paediatric Committee, PDCO), responsabile del coordinamento del lavoro dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) in materia, che stabilisce gli studi che le imprese devono effettuare nell’ambito dei piani di indagine pediatrica (paediatric investigation plans, PIPs).

Il Regolamento sui medicinali orfani risale al 1999, e mira a facilitare lo sviluppo e l’autorizzazione di medicinali per le malattie rare, stimolando la ricerca e introducendo sul mercato medicinali adeguati in modo che i pazienti che soffrono di condizioni rare abbiano la stessa qualità di trattamento degli altri pazienti. I medicinali orfani sono utilizzati per il trattamento di malattie rare e sono così chiamati perché l’industria farmaceutica, in assenza di un ambiente normativo “amichevole”, avrebbe scarso interesse economico ad investire nello sviluppo e nella commercializzazione di prodotti destinati a un numero molto limitato di pazienti.

Il Regolamento istituisce una procedura centralizzata a livello dell’EMA per la designazione di medicinali orfani e mette in atto incentivi per la loro ricerca, sviluppo e commercializzazione. Le imprese farmaceutiche possono beneficiare di tali incentivi, come la riduzione degli oneri delle tasse per le attività prescritte dalla normativa regolatoria, l’assistenza scientifica per le autorizzazioni all’immissione in commercio e la possibilità di un’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo con un periodo di esclusiva di mercato di 10 anni.

Le domande di designazione di farmaco orfano sono esaminate dal Comitato per i Medicinali Orfani dell’EMA (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP). L’EMA invia, quindi, il parere del Comitato alla Commissione Europea, che ha competenza per la concessione della designazione. Per ottenere la qualifica di medicinale orfano, devono essere soddisfatti determinati criteri: (i) il farmaco deve essere inteso per il trattamento, la prevenzione o la diagnosi di una malattia che può portare alla morte o alla debilitazione cronica; (ii) la diffusione della malattia nell’Unione non deve colpire più di cinque individui su diecimila, o deve essere comunque improbabile che la commercializzazione del medicinale generi ritorni sufficienti a giustificare l’investimento necessario per il suo sviluppo; (iii) non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, profilassi o terapia di tale affezione autorizzati nell’Unione o, se tali metodi esistono, il medicinale in questione dovrà avere effetti benefici significativi per i pazienti colpiti dall’affezione.

Va sottolineato che un numero considerevole di malattie pediatriche possono, inoltre, essere qualificate come malattie rare. Circa il 60% dei medicinali orfani designati è destinato, infatti, all’uso pediatrico. I medicinali autorizzati nell’Unione, le cui informazioni sul prodotto includono i risultati degli studi di un piano di indagine pediatrica possono beneficiare di un’estensione del relativo certificato protettivo complementare (CCP) pari a sei mesi. Qualora si tratti di medicinali orfani designati, questi possono beneficiare di ulteriori due anni di esclusiva di mercato.

La consultazione riguarda i medicinali per le malattie rare e le malattie pediatriche che rientrano tra quelle rare. Altri medicinali per curare malattie che non rientrano tra quelle “rare” sono esclusi dall’ambito della consultazione.

Il periodo per l’invio dei commenti terminerà il 4 gennaio 2019. La consultazione si rivolge sia ai cittadini, sia agli operatori sanitari che trattano pazienti con malattie rare (compresi farmacisti e “assistenti”), i quali sono invitati a condividere le loro esperienze e prospettive in materia di accesso ai medicinali orfani in generale, e sul ruolo che il Regolamento sui medicinali orfani svolge nello sviluppo di questo tipo di medicinali.

Ad esempio, tariffe ridotte per l’assistenza all’elaborazione dei protocolli e delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio, nelle ispezioni prima dell’autorizzazione, in relazione alle domande di modifica delle autorizzazioni all’immissione in commercio successive e riduzioni dei diritti annuali.

Roberto A. Jacchia, Studio legale De Berti Jacchia Franchini Forlani