Permane la carenza di studi specifici con dati adeguati di sicurezza ed efficacia di farmaci per l’età pediatrica
Non più di un medicinale su tre per bambini è stato testato su soggetti nella fascia di età pediatrica e ne consegue che spesso i pediatri devono prescrivere farmaci sulla base di dati di sicurezza ed efficacia incompleti o assenti. Ma i bambini non sono piccoli adulti, sono persone in continua evoluzione, hanno specificità proprie anche come risposte a un farmaco che li differenziano da un soggetto adulto. A riportare l’attenzione sul tema la Società Italiana di Farmacologia (SIF), riunita a Roma nel 41° Congresso Nazionale (dal 16 al 19 novembre), con confronti multidisciplinari su temi quali le terapie per le malattie rare pediatriche, l’implementazione di test di farmacogenetica nei pazienti pediatrici, il riposizionamento di farmaci noti (anche con brevetto scaduto) per il trattamento di patologie in ambito pediatrico.
“Che i bambini non siano piccoli adulti è dimostrato dal fatto che non solo molti parametri farmacocinetici, ma anche la farmacodinamica possano modificarsi durante la crescita”, afferma Alessandro Mugelli, già Presidente SIF. “Nella popolazione pediatrica, crescita e cambiamenti evolutivi influenzano l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l’eliminazione dei farmaci (ADME); così come influenzano gli aspetti di farmacodinamica, variando l’efficacia e la sicurezza della terapia. In ambito pediatrico vanno, inoltre, considerati numerosi fattori, tra cui: l’età, il peso corporeo, la superficie corporea, l’età gestazionale e il peso alla nascita per i neonati, la razza o etnia, il sesso”.
Sono ancora pochi i farmaci che il pediatra si trova a prescrivere, non più di un terzo, per i quali sono disponibili dati di sicurezza ed efficacia nella fascia pediatrica. “Ciò è particolarmente rilevante considerando che le tappe fondamentali del destino del farmaco nei bambini, dall’assorbimento all’eliminazione, sono diverse qualitativamente e quantitativamente rispetto agli adulti e che i differenti gradi di sviluppo degli apparati bersaglio richiedono una terapia farmacologica individualizzata che non sempre può essere adeguatamente ricavata dai dati disponibili per la popolazione adulta”, dice ancora Alessandro Mugelli.
In questo ambito, nel 2017 la SIF ha fatto nascere un Gruppo di Lavoro di Farmacologia Pediatrica che si occupa, in questa fascia di età, di farmacocinetica e farmacologia clinica, valutazione di efficacia e sicurezza dei farmaci, valutazione preclinica dei meccanismi farmacodinamici e farmacocinetici dei farmaci in età evolutiva. Inoltre è tra i tra i soci fondatori dell’Italian Network for Paediatric Clinical Trials (INCiPiT), il cui obiettivo è diventare il principale punto di riferimento italiano per la sperimentazione clinica nella popolazione pediatrica.
