Mirum Pharmaceuticals segnala l’approvazione del farmaco da parte della Commissione Europea per i pazienti di età pari o superiore a tre mesi
Concessa l’autorizzazione all’immissione in commercio dalla Commissione europea del farmaco maralixibat (LIVMARLI) soluzione orale per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC, Progressive familial intrahepatic cholestasis) in pazienti di età pari o superiore a tre mesi. Ad annunciarlo la Mirum Pharmaceuticals, segnalando che l’approvazione segue il parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), secondo il quale farmaco nella PFIC apporta un beneficio clinico significativo in termini di migliore efficacia e un contributo importante alla cura rispetto al trattamento approvato esistente; inoltre il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) ha raccomandato il mantenimento della designazione di farmaco orfano nella PFIC.
Mirum Pharmaceuticals riporta che l’approvazione si basa sui dati dello studio di fase 3 MARCH, che ha incluso 93 pazienti affetti da diversi tipi genetici di PFIC, tra cui PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 e senza una mutazione genetica identificata. Lo studio ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito (p < 0,0001) e dei livelli di acidi biliari sierici (p < 0,0001) per maralixibat a confronto con il placebo nella coorte All-PFIC (n=64). Altri benefici osservati sono stati il miglioramento significativo delle concentrazioni di bilirubina totale e della crescita rispetto al placebo. L’evento avverso più comune insorto durante il trattamento è stato la diarrea, in forma prevalentemente lieve e transitoria, senza la comparsa di casi gravi.
“Siamo entusiasti che la Commissione europea abbia concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di LIVMARLI nella PFIC, riconoscendo la robustezza dei dati raccolti e l’importante opportunità terapeutica offerta ai pazienti che convivono con questa malattia epatica rara”, ha affermato Chris Peetz, CEO di Mirum. “La nostra speranza è che LIVMARLI contribuisca a migliorare parametri chiave della salute del fegato e offra ai giovani pazienti con una diagnosi di PFIC in Europa la possibilità di vivere una vita migliore. Siamo grati ai ricercatori, ai pazienti e alle famiglie che hanno reso possibile questa approvazione.”
“L’approvazione di LIVMARLI rende disponibile un trattamento supportato da anni di ricerca clinica e dati significativi che dimostrano una riduzione del prurito colestatico e dei marcatori prognostici di miglioramento della salute del fegato, compresa una riduzione degli acidi biliari sierici, tutti segnali importanti di esiti positivi a lungo termine”, ha affermato il professor Richard Thompson del King’s College di Londra. “È incoraggiante sapere che i medici in Europa avranno una nuova opzione che ha il potenziale di migliorare la salute del fegato e la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie”.
“La comunità di pazienti in Europa trarrà grande beneficio dall’approvazione di LIVMARLI, supportata da anni di dati impressionanti che mostrano miglioramenti negli aspetti più gravosi della malattia”, ha affermato Emily Ventura, direttore esecutivo del PFIC Network. “La PFIC può cambiare la vita e avere un impatto devastante sui pazienti. È incoraggiante vedere che i giovani pazienti avranno a disposizione un nuovo medicinale e speriamo che possano vivere una vita meno gravata dalla colestasi”.
