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Pubblicati i risultati di uno studio del Bambino Gesù che riportano sicurezza ed efficacia di una nuova possibilità di trattamento
Cellule CAR-T derivate da donatori (allogeniche) per i bambini con forme di neuroblastoma refrattarie ai trattamenti o recidivanti. A parlare di questa nuova speranza per il trattamento è l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, che riporta di dati di uno studio pubblicato sulla rivista Nature Medicine.
Il neuroblastoma rappresenta circa il 7-10% dei tumori nei bambini tra 0 e 5 anni e in Italia ogni anno ci sono circa 120-130 nuove diagnosi di questo tumore, riporta il Bambino Gesù, indicando inoltre come la prognosi sia significativamente meno buona rispetto ad altri tumori dell’età pediatrica: 11% delle morti per cancro in questa fascia di età per questa neoplasia, una probabilità di guarigione definitiva del 45-50% nelle forme metastatiche o ad alto rischio di ricaduta e possibilità di sopravvivere senza malattia a 2 anni non oltre il 10-15% in caso di ricaduta o di malattia refrattaria alle cure convenzionali.
Uno studio clinico di fase I/II pubblicato sul New England Journal of Medicine nel 2023 dall’equipe guidata da Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù, aveva dimostrato come nei bambini con neuroblastoma refrattario e/o recidivante il trattamento con le cellule CAR-T autologhe geneticamente modificate rappresentasse un’opzione preziosa: i casi con una bassa massa tumorale al momento dell’infusione avevano mostrato una sopravvivenza libera da eventi a tre anni vicina al 60%.
Il nuovo studio
Le CAR-T allogeniche, invece, in quanto ricavate da donatori, possono avere caratteristiche immunologiche diverse da cui un’efficacia maggiore, come illustra Franco Locatelli: “Le cellule CAR-T allogeniche svolgono un’attività antitumorale anche superiore rispetto alle CAR-T autologhe poiché i linfociti da cui sono generate provengono da soggetti mai precedentemente esposti a trattamenti chemioterapici che influiscono anche sullo stato di salute dei linfociti”.
Il nuovo studio ha descritto l’efficacia e la sicurezza delle cellule T (dirette contro il bersaglio tumorale GD2) sviluppate a partire da donatori. Il trattamento è stato effettuato su cinque bambini con neuroblastoma recidivante o refrattario o con linfopenia grave, di cui quattro non avevano risposto alle altre terapie (tra cui il trapianto allogenico e il trattamento con cellule CAR-T autologhe). Quattro dei cinque pazienti hanno risposto alla terapia, di cui tre con la remissione completa dalla malattia, in un caso mantenuta nel tempo, uno con miglioramenti significativi (risposta parziale).
“Questi risultati rappresentano una svolta importante perché dimostrano l’efficacia e la sicurezza delle cellule CAR-T allogeniche. La terapia genica allogenica ha la possibilità di affiancarsi a quella autologa per incrementare la possibilità di offrire il trattamento con cellule CAR-T anche a quei pazienti che per la pregressa storia non potrebbero beneficiarne o che hanno già fallito il trattamento con le cellule CAR-T autologhe”, conclude Franco Locatelli.
La terapia con CAR-T allogeniche, progettata da medici e ricercatori del Bambino Gesù, ha coinvolto l’Officina Farmaceutica e le aree di Oncoematologia, Trapianto Emopoietico, Terapie Cellulari e Trial. L’attività di ricerca sull’uso delle cellule CAR-T contro il neuroblastoma è sviluppata anche grazie al costante sostegno da parte di Fondazione AIRC.