Pediatria e farmaci off-label

Tra i molti argomenti trattati nel corso del XXXVII Congresso Nazionale SIFO (Società italiana di farmacia ospedaliera e dei servizi farmaceutici delle aziende sanitarie) vi è stato anche quello dell’uso di farmaci off-label in ambito pediatrico, una pratica comune dal momento che solo un terzo dei farmaci presenti sul mercato sono stati approvati nello specifico per uso pediatrico. Secondo alcuni dati presentati, il 60% delle prescrizioni ospedaliere italiane sarebbero off-label, di cui l’89% utilizzati proprio sui bambini. Come mai ci si trova in questa situazione? La risposta è semplice: l’iter di approvazione di un farmaco per bambini è più costoso e complesso dello stesso iter per l’adulto: la popolazione pediatrica è senza dubbio più eterogenea di quella adulta, con fisiologie che cambiano molto dal lattante al diciottenne. A ciò si aggiunge la questione etica, che vede genitori e gli stessi medici in disaccordo con la sperimentazione sui più piccoli. Date queste situazioni, diventa difficile trovare finanziamenti per portare avanti la ricerca clinica necessaria. Le stesse aziende farmaceutiche non sono propense a sostenere questi studi. Dunque, se i farmaci creati ad hoc e testati per la popolazione pediatrica sono pochi, come si può fare medicina? E ancora, se lo stesso legislatore, quando scrive di questi argomenti, si concentra solo sull’adulto e mai sul bambino, come può il medico salvare vite e prendersi cura dei propri pazienti? Il problema è particolarmente sentito negli ospedali, nei PS pediatrici, in chi si occupa di bambini in condizioni gravi… e in parte anche negli ambulatori. La risposta sta nella Medicina Basata su Evidenze (EBM): la maggior parte dei farmaci off-label utilizzati fanno oramai parte della normale pratica clinica e molto di questi sono inseriti negli elenchi che ne prevedono un “uso consolidato”: i pediatri sanno, quindi, quanto farmaco utilizzare, su quale paziente e così via. E non mancano casi in cui la pratica anticipa le scelte normative e gli elenchi.