L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di asfotase alfa, farmaco per il trattamento di questa malattia a esordio pediatrico
Approvata recentemente dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la rimborsabilità per il farmaco asfotase alfa, utile per una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per il trattamento dell’ipofosfatasia (HPP) a esordio pediatrico. La rimborsabilità è prevista nei casi a esordio entro i sei mesi di età o, se successivo, se la malattia si manifesta in forma grave.
La Commissione Europea aveva approvato asfotase alfa nel 2015, riconoscendo il farmaco come il primo trattamento autorizzato nell’Unione Europea per l’HPP, e la decisione dell’AIFA segue tale approvazione.
L’ ipofosfatasia è una malattia del metabolismo, rara, ereditaria, in cui vi è una carenza dell’enzima fosfatasi alcalina, essenziale per la mineralizzazione ossea. Interessa le ossa e i denti; le sue manifestazioni cliniche possono essere diverse in base all’età di esordio e comprendono rachitismo, deformità ossee, dolore muscolare e perdita prematura dei denti nei bambini.
Asfotase alfa sostituisce l’enzima carente, migliorando la mineralizzazione ossea e riducendo le complicanze della malattia. Somministrata con iniezione sottocutanea, viene riportato che ha dimostrato di migliorare la qualità della vita dei pazienti, con riprese già nelle prime settimane di trattamento.
