Pubblicati i risultati del primo studio italiano sull’efficacia del farmaco odevixibat in 24 pazienti con questa malattia genetica del fegato
Sulla rivista JHEP Journal of Hepatology – Reports sono stati pubblicati i risultati del primo studio condotto in Italia, fortemente voluto dalla Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica (SIGENP), sull’efficacia del farmaco odevixibat in pazienti con colestasi intraepatica familiare (PFIC). Uno studio in cui per la prima volta sono stati studiati gli effetti del trattamento in uno scenario di vita reale al di fuori dei clinical trials, riporta la SIGENP.
Angelo Di Giorgio, professore di Pediatria del Dipartimento di Medicina dell’Università di Udine, ha coordinato il gruppo di lavoro italiano che ha riscontrati nei bambini trattati una riduzione significativa degli acidi biliari sierici e del prurito, con miglioramento della qualità di vita. “Straordinario risultato, non replicato al momento in nessun altro paese europeo, ottenuto grazie alla collaborazione tra i vari centri specialistici italiani”, commenta il coordinatore dello studio.
“Il nostro studio ha preso in considerazione 24 bambini, fra i 3,7 e i 12,1 anni (età media 6,6 anni), 11 maschi e 13 femmine. Alcuni soffrivano di forme classiche di colestasi intraepatica, altri di forme più rare e tutti presentavano alti livelli di acidi biliari, il 92% con prurito. Si tratta di un campione significativo, considerato che si tratta di una malattia rara”, racconta Angelo Di Giorgio, soffermandosi poi sulla patologia: “La colestasi è una condizione, causata da alcune patologie del fegato, caratterizzata dall’incremento nel sangue di sostanze normalmente eliminate con la bile, come la bilirubina e gli acidi biliari. L’innalzamento del loro livello, in particolare quello degli acidi biliari, può causare prurito talmente severo da provocare lesione cutanee da grattamento e disturbi del sonno tali da compromettere il normale sviluppo psicomotorio dei bambini. In alcuni casi la perdita del sonno notturno a causa del prurito (sia nel bambino affetto che nei genitori che lo assistono) può rendere difficili le normali relazioni tra i vari membri della famiglia”.
Conclude Claudio Romano, presidente della SIGENP: “Fino a poco tempo fa non esisteva nessuna terapia medica efficace per ridurre il livello degli acidi biliari nel sangue e quindi attenuare il prurito, perciò i bambini colpiti da PFIC erano costretti a sottoporsi ad interventi chirurgici complessi fino al trapianto di fegato. Mi complimento con il nostro gruppo di lavoro Area Fegato per avere ottenuto un risultato veramente eccezionale, riconosciuto a livello internazionale”.
